La Fda (l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici), ha approvato un farmaco da 3,5 milioni di dollari a dose: è il più caro al mondo.
Si tratta della prima terapia genetica per l’emofilia, un trattamento una tantum per il disturbo della coagulazione del sangue. Attualmente i pazienti ricevono frequenti e costose flebo di una proteina che aiuta la coagulazione e previene le emorragie. Hemgenix, autorizzato dalla Food and Drug Administration, è un trattamento per adulti con emofilia B, la forma meno comune della malattia genetica che colpisce principalmente gli uomini.
Il produttore farmaceutico CSL Behring ha annunciato il prezzo di 3,5 milioni di dollari poco dopo il via libera della Fda, affermando che il suo farmaco alla fine ridurrà i costi sanitari perché i pazienti avranno meno episodi di emorragie e meno bisogno di trattamenti. Come la maggior parte dei medicinali negli Stati Uniti – secondo i media – gran parte del costo del nuovo trattamento sarà pagato dalle assicurazioni, non dai pazienti.
“L’approvazione odierna offre una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da emofilia B e rappresenta un importante progresso nello sviluppo di terapie innovative”, ha dichiarato Peter Marks della Fda. Secondo l’ente governativo l’emofilia B colpisce circa una persona su 40.000 e rappresenta circa il 15% di coloro che sono affetti dalla malattia.
