Editing genetico: il bridge editing.
Approvata in Europa, la tecnica Crisp-Cas 9 ha rivoluzionato il mondo dell’ingegneria genetica. Tuttavia, recentemente uno studio pubblicato da Nature, ha mostrato il sistema “Bridge Editing”, che potrebbe permettere di apportare modifiche ai genomi più di quanto possa fare la tecnica Crisp. Il suo scopritore, Patrick Hsu dell’Arc Institute in California, ha espresso grande entusiasmo per il risultato che potrà apportare cambiamenti fenomenici nel DNA, anche se ha precisato che non è ancora chiaro come questo sistema si comporterà con le cellule umane. E infatti, a tutt’oggi, l’osservazione è stata circoscritta all’azione in cellule batteriche o in provetta.
A differenza del Crisp, che taglia il DNA, il Bridge Editing collega fisicamente come un “ponte” due sequenze, consentendo di inserire e modificare sequenze di DNA di qualsiasi lunghezza.
Anche il New Scientist, attraverso le parole di Stephen Tang della Columbia University, ha espresso “grande attesa” riservandosi di studiare in che misura e a quali condizioni il sistema di Bridge Editing funzionerà in cellule complesse come quelle umane.
Il sistema di editing genetico Crisp, utilizzando la proteina Crisp 9, che è solo uno dei tanti sistemi Crisp, fu presentato per la prima volta dai premi Nobel Emmanuelle Charpentier e Jennipher Doudna che dimostrarono come eliminare, modificare o inserire qualunque sequenza genica, attraverso proteine che effettuano uno scambio tra pezzi di DNA in un processo di ricombinazione genetica. Il Bridge editing, invece, offre un livello di controllo che potrebbe essere utilizzato su cellule umane per “intervenire” su sequenze “difettose” che causano malattie ereditarie, rare, orfane, con molti vantaggi: modifica di interi cromosomi, limitazione degli effetti collaterali indesiderati, ed impiego versatile ad esempio nella modificazione di genomi di piante e animali. È evidente che si tratta di un sistema in fase di sviluppo e il rischio di “mutazioni indesiderate” è alto. Intervenire comporta cautela e anni di studio a favore della sicurezza e dell’etica dei procedimenti. Tuttavia, questo processo potrebbe rappresentare il futuro dell’ ingegneria genetica, al netto degli interrogativi circa la manipolazione genetica, i limiti da inserire e da tenere presenti provando a regolarne il processo anche a livello normativo ed etico rispetto alla salute e alla sopravvivenza dell’essere umano.
Nel corso dell’International Summit on Human Gene Editing, si è parlato, soprattutto, di vagliarne le relative ricadute in ambito sanitario, etico, economico.
Intervenire in maniera precisa sul DNA e modificarlo significa introdurre “una soluzione e una speranza” per coloro che soffrono per malattie neurologiche, infettive a trasmissione, tipo l’HIV, e malattie genetiche come distrofia muscolare e beta talassemia, o la fibrosi cistica, o fornire una cura per l’osteogenesi imperfetta, che comporta la fragilità delle ossa, portate a rompersi come cristalli, a causa di una malformazione genetica. Per molti pazienti affetti da malattie rare e orfane, che vengono trascurate a causa della scarsa sostenibilità economica, rappresenterebbe la salvezza.
